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FARMACI

FDA approva un nuovo trattamento di combinazione per la leucemia mieloide acuta

fda thumb250 250La statunitense Food and Drug Administration (FDA) ha approvato Rydapt (midostaurin) per il trattamento, in combinazione con la chemioterapia, di pazienti adulti con leucemia mieloide acuta (AML) appena diagnosticata che presentano una mutazione genetica specifica chiamata FLT3. Insieme al farmaco è stato approvato il test diagnostico LeukoStrat CDx FLT3 Mutation Assay, utilizzato per rilevare la presenza della mutazione.
L'AML è un tumore a progressione rapida che si forma nel midollo osseo provocando un incremento di globuli bianchi nel flusso sanguigno. Il National Cancer Institute ha stimato che negli USA le diagnosi relative al 2016 sarebbero 19.930, tra le quali 10.430 decessi.
"Rydapt è la prima terapia mirata per curare i pazienti con AML in combinazione con la chemioterapia" ha affermato Richard Pazdur, Direttore dell'Ufficio dei prodotti per ematologia e oncologia del Centro per la ricerca e valutazione dei farmaci dell'FDA e del Centro oncologico di eccellenza presso la stessa Agenzia. "La capacità di individuare la mutazione del gene con un test diagnostico significa che i medici possono identificare pazienti specifici che possono beneficiare di questo trattamento".

Rydapt è un inibitore della chinasi che agisce bloccando diversi enzimi che favoriscono la crescita cellulare. Se la mutazione FLT3 viene rilevata in campioni di sangue o midollo osseo utilizzando il test LeukoStrat CDx FLT3 Mutation Assay, il paziente può essere ammesso al trattamento con Rydapt in combinazione con la chemioterapia.

La sicurezza e l'efficacia di Rydapt sono state analizzate in uno studio randomizzato di 717 pazienti non trattati in precedenza. I pazienti che hanno ricevuto Rydapt in combinazione con la chemioterapia hanno vissuto più a lungo rispetto a coloro che hanno ricevuto solo la chemioterapia, anche se non è stato possibile valutare in modo affidabile uno specifico tasso di sopravvivenza mediana. Inoltre, i pazienti che hanno ricevuto Rydapt in combinazione con la chemioterapia durante la sperimentazione sono andati avanti più a lungo senza complicazioni (mediana di 8,2 mesi) rispetto agli altri che hanno ricevuto solo la chemioterapia (mediana di 3 mesi).

Gli effetti collaterali di Rydapt includono neutropenia febbrile, nausea, infiammazione delle mucose, vomito, mal di testa, macchie sulla pelle a causa di sanguinamento, dolore muscolo-scheletrico, epistassi, iperglicemia e infezione delle vie respiratorie superiori. Il farmaco non deve essere usato nei pazienti con ipersensibilità a midostaurin o altri ingredienti in Rydapt. Le donne in gravidanza o che allattano non devono assumere Rydapt perché potrebbero danneggiare il feto e il neonato. I pazienti che presentano segni o sintomi di tossicità polmonare dovrebbero smettere di usare Rydapt.

Rydapt è stato approvato anche per gli adulti con alcuni tipi di disturbi ematici rari (mastocitosi sistemica aggressiva, mastocitosi sistemica con neoplasma ematologico associato o leucemia delle cellule mastoidee). L'FDA ha adottato per l'approvazione la Priority Review, concedendo a Rydapt le designazioni di Fast Track (per l'indicazione per la mastocitosi) e Breakthrough Therapy (per l'indicazione per l'AML).

EMA approva il primo medicinale per l'atrofia muscolare spinale

farmaciL'Agenzia Europea dei Medicinali (EMA) ha raccomandato la concessione dell'autorizzazione all'immissione in commercio per Spinraza (nusinersen), il primo medicinale per il trattamento di pazienti con atrofia muscolare spinale (SMA), una malattia genetica rara e spesso fatale che causa debolezza muscolare e perdita progressiva del movimento.
L'atrofia muscolare spinale è una malattia ereditaria solitamente diagnosticata nel primo anno di vita che colpisce i neuroni motori. I pazienti presentano livelli insufficienti di una proteina chiamata SMN (Survival Motor Neuron) essenziale per il normale funzionamento e la sopravvivenza dei neuroni motori.

Attualmente non vi sono nell'Unione Europea terapie approvate per il trattamento della SMA. I pazienti ricevono solo trattamenti di supporto per affrontare i sintomi della malattia. Spinraza, approvato negli USA a gennaio 2017, viene periodicamente (una volta ogni quattro mesi) somministrato per via iniettiva nel liquido che circonda il midollo spinale (liquido cefalorachidiano).

La raccomandazione del CHMP si basa sui risultati di uno studio clinico completo e su una serie di trial in corso in pazienti con atrofia muscolare spinale con diversi stadi di gravità della malattia. Lo studio clinico randomizzato ha mostrato un netto miglioramento nel controllo della testa, della seduta, nello stare in piedi, anche nei bambini. Inoltre il rischio di morte o di ventilazione permanente è risultato inferiore del 47% nei pazienti trattati con Spinraza.

Il farmaco aveva ricevuto una designazione orfana nel 2012 e l'Agenzia lo ha poi riesaminato nel quadro del programma di valutazione accelerata, volto a facilitare l'accesso a medicinali che soddisfano bisogni medici non soddisfatti.

Il parere adottato dal CHMP nel mese di aprile rappresenta un passo intermedio nel percorso del medicinale per l'accesso ai pazienti. Il parere del CHMP verrà ora inviato alla Commissione Europea per l'adozione di una decisione sull'autorizzazione all'immissione in commercio a livello comunitario

FARMACOVIGILANZA: aumentano le segnalazioni Ue di effetti avversi

farmindustria 17Sole 24 ore Si fa più attenta la sorveglianza sugli effetti dei farmaci. Da quando è entrata in vigore la nuova legge sulla farmacovigilanza in Europa nel 2012, sono aumentate le segnalazioni di sospette reazioni ai farmaci ed effetti collaterali, passate da 240.000 a 290.000 nel 2014. E grazie anche alle misure implementate per consentire a pazienti e medici di riportare reazioni avverse, sono quasi raddoppiate le segnalazioni dei cittadini. I dati sono contenuti nel rapporto della Commissione europea sulle attività di farmacovigilanza. Nell 'Unione europea tutti i farmaci sono soggetti a test di valutazione su qualità, efficacia e sicurezza prima dell'autorizzazione e una volta introdotti sul mercato, continuano ad essere monitorati con l 'attività di farmacovigilanza. Tutti gli Stati membri hanno adottato misure per incoraggiare pazienti e operatori sanitari a segnalare effetti avversi, e collaborano con l'Agenzia europea del farmaco (Ema) per rilevare e validare segnali su nuovi problemi di sicurezza, metà dei quali ha portato a un aggiornamento sulle informazioni del prodotto, e in un quarto dei casi ad altre misure regolatorie. Sono inoltre in aumento i piani di gestione del rischio, per identificare i rischi noti e potenziali dei medicinali in commercio. Il comitato di farmacovigilanza dell 'Ema attualmente valuta circa 600 piani di gestione del rischio ogni anno sui farmaci autorizzati a livello centrale e periodicamente vengono fatte delle rivalutazioni sui rischi e benefici dei farmaci. Circa 200 ispezioni di farmacovigilanza sono state fatte ogni anno, e ci si e ' concentrati anche sugli errori terapeutici. Gli effetti collaterali segnalati e causati da errori sui farmaci sono aumentati, passando da 4500 nel 2012 a 7000 nel 2014, in parte per una maggiore consapevolezza e basi legali più chiare.

EPATITE C. : Melazzini, (AIFA) con Epclusa passo avanti per eradicazione. Auspico nuove molecole a prezzi sempre più bassi

Mario-MelazziniIn merito alla pubblicazione in Gazzetta Ufficiale dell'autorizzazione all'ammissione alla rimborsabilità del medicinale Epclusa, il Direttore Generale di AIFA, Mario Melazzini dichiara: "Siamo soddisfatti dell'esito della trattativa. Epclusa va ad aggiungersi alle altre molecole già disponibili nel nostro paese per il trattamento dell'Epatite C (DAKLINZA, HARVONI, OLYSIO, SOVALDI, VIEKIRAX, EXVIERA, ZEPATIER). Questo significa che i pazienti italiani hanno adesso a disposizione tutti gli strumenti terapeutici esistenti sul mercato. L'auspicio è che l'ingresso di nuove molecole contribuisca all'ulteriore abbattimento dei costi dei farmaci e stimoli la concorrenza, strumento indispensabile perché il mercato si arricchisca di prodotti innovativi a un prezzo sempre più basso, consentendo la sostenibilità del Servizio Sanitario Nazionale".

AIFA: Epatite C,disponibile nuovo farmaco per tutti i genotipi

epclusaA seguito dell'esito positivo della trattativa con l'azienda produttrice Gilead Sciences, è pubblicata oggi in Gazzetta Ufficiale la determina dell'Agenzia Italiana del Farmaco che autorizza l'ammissione alla rimborsabilità del medicinale Epclusa (che combina i principi attivi sofosbuvir e velpatasvir). Il Servizio Sanitario Nazionale rende così disponibile un'ulteriore opzione terapeutica per il trattamento dei pazienti affetti da epatite C cronica. L'accordo raggiunto su Epclusa da un lato consente di abbattere i costi e dall'altro, grazie ai nuovi criteri di trattamento individuati e presentati da AIFA nelle scorse settimane, segna un passo particolarmente significativo nell'attuazione e nella sostenibilità economica del piano di eradicazione dell'epatite C.

FARMACI: Malati cronici, più problemi per prescrizioni limitate e costi il rapporto di Cittadinanzattiva

farmaciRoma, (AdnKronos Salute) - Non è semplice la vita dei malati cronici e rari in Italia. Sul fronte dell'assistenza farmaceutica, i cittadini denunciano limitazioni nella prescrizione da parte dei medici (35%), il costo eccessivo dei farmaci non rimborsati dal Ssn (33%) o ancora la difficoltà nel rilascio del piano terapeutico (33%). A volte le limitazioni sono imposte dalle aziende ospedaliere o dalla Asl per motivi di budget (28%) o a monte attraverso delibere regionali (20%). È quanto emerge dal XV Rapporto nazionale sulle politiche della cronicità «In cronica attesa», presentato oggi a Roma dal Coordinamento nazionale delle associazioni dei malati cronici (Cnamc) di Cittadinanzattiva, con il contributo non condizionato di Msd. Sull'appropriatezza, evidenzia l'indagine, emergono criticità rilevanti: ben il 58% riferisce che i suoi sintomi sono stati sottovalutati con conseguente ritardo nella cura; uno su quattro segnala invece di aver dovuto fare esami inutili, non adatti alla propria patologia o ripetuti più volte. Il 59% riferisce che la mancata aderenza alle terapie è dovuta ai costi indiretti della cura (spostamenti, permessi di lavoro, eccetera), il 52% alle difficoltà burocratiche, il 39% a interazioni con altri farmaci o ai costi degli stessi. In altri casi, il paziente si scoraggia perché non si ottengono i risultati attesi (36%) o perché si tratta di una terapia eccessivamente lunga e complicata (26%).